2024년 1분기 주목해야할 FDA 5가지의 결정 #Part 2

Published: Jan 02, 2024 By Heather McKenzie in BIOSPACE

 

2024년 1분기 BIOSPACE는 5가지의 FDA 결정을 기다리고 있다. 

 

3. Viatris & Mapi Pharma의 GA Depot/ Relapsing Multiple Sclerosis (재발성 다발성 경화증)

 

다발성 경화증은 뇌, 척수, 시신경으로 구성된 중추신경계에 발생하는 만성 질환으로, 환자의 면역 체계가 건겅한 세포와 조직을 공격하는 자가 면역질환이다. 

2022년 12월 TG Therapeutics의 Briumvi (ublituximab-xiiy)가 FDA의 승인을 받은 이후, 2023년에는 다발성 경화증에 새로운 치료제가 허가된 바가 없었다. 

 

2024년 3월 8일 FDA의 승인을 기다리고 있는 또 하나의 약제는 Pittsburg의 Viatris 및 Israel의 Mapi pharma가 개발한 long-acting (장기간 지속)이 가능한 GA depot으로 매 4주마다 1회 근육주사로 투여하는 치료제이다. 

 

4. Madrigal의 Resmetirom/ Nonalcoholic steatohepatitis (NASH, 비알코올성 지방 간염)

 

NASH 환자들이 평생동안 기다리던 새로운 치료제가 2024년 3월 14일 승인될 예정이다. 

지난 9월 FDA는 Madrigal pharmaceutical이 제출한 Resmetirom의 신약신청서를 받았다. 

 

해당 제품의 경쟁자들은 최근 실패를 경험하였는데 지난 10월 Akero Therapeutics는 임상적으로 유의하기 간 섬유화를 줄이는데 실패하였고, Intercept pharmaceutical은 obeticholic acid (OCA)정의 승인을 유지하는데 실패하였다. 

 

5. Vertex 및 CRISPR Therapeutics의 Exa-cel /Transfusion-dependent beta thalassemia (TDT, 수혈 의존성 베타 지중해 빈혈)

 

12월 8일 FDA는 Vertex 및 CRISPR의 첫 번째 CRISPR을 기반으로한 치료제인 Casgevy (Exa-cel)을 Sickle cell disease (SCD, 낫 적혈구병)의 치료제로 승인하였다. 이는 그들이 목표했던 절반을 성공한 것이고, 남은 절반의 성공은 3월 30일 TDT 치료제로 승인받는 것이다. 

 

UK 영국 규제 당국에서는 Casgevy를 SCD 및 TDT 치료제로 2023년 11월 승인하였고, EMA도 12월 해당 치료제의 2가지 적응증에 대하여 긍정적 의견을 전달하였다. 최종 허가는 2024년 2월에 나올 것으로 기대된다. 

 

 

원문 기사: https://www.biospace.com/article/5-fda-decisions-to-watch-in-q1-2024/

5 FDA Decisions to Watch in Q1 | BioSpace

 

출처: https://www.amc.seoul.kr/asan/mobile/healthinfo/disease/diseaseDetail.do?contentId=32005