MASH 새로운 치료제 Akero Therapeutics, Inc.

Akero Therapeutics, Inc. (Nasdaq: AKRO)사의 주요 제품인 efruxifermin (EFX)가 pre-cirrhotic metabolic dysfunction-associated steatohepatitis (MASH), fibrosis stage 2 or 3 (F2-F3)을 대상으로 진행한 임상 시험 2b 연구 (HARMONY)의 preliminary topline 결과를 발표했다. 

 

이전에 발표된 HARMONY 임상시험에서 24주에 평가한 1차 평가 변수를 만족하였고, 추가로 96주 결과가 발표되었는데 그 효과가 지속되었다. 

• 50mg (75%, p<0.001) and 28mg (46%, p=0.07) EFX groups demonstrated ≥1 stage improvement in fibrosis without worsening of MASH, approximately three- and two-fold the placebo rate (24%)
• 50mg (36%, p<0.01) and 28mg (31%, p<0.01) EFX groups demonstrated ≥2 stage improvement in fibrosis without worsening of MASH, more than 10-fold the placebo rate (3%)
• EFX-treated patients experienced statistically significant improvements on nearly all histological endpoints by ITT analysis as well as the primary analysis of patients with week 96 biopsies

본 연구 결과는 phase 2a BALANCED 및 phase 2b인 HARMONY 연구에서 일관된 결과를 보였고, 현재 진행 중인 phase 3 SYNCHRONY에서 EFX의 효과를 입증할 수 있을 것이라고 기대한다. 

 

본 연구 결과의 하위 분석 중, 특히 간경화로 진행될 위험이 높은 Baseline F3 Fibrosis로 진단된 환자 군에서 96주 투여 후 적어도 1개 이상의 진단 병기의 개선을 보였다. (50mg EFX 68% vs Placebo 14%, p<0.001 / 28mg EFX 40% vs Placebo 14%, p=0.052)

 

Safety profile에서도 대체로 내약서이 있었으며, 사망 건은 없었다. 15건의 심각한 이상반응 (Serious adverse event)가 보고되었지만, 투여 용량 군별 균등하게 발생하였다. EFX 군에서 가장 빈전하게 발생된 이상반응은 grade 1 혹은 2의 위장관계 부작용이었으며 해당 부작용들은 일시적으로 발생한 후 사라졌다. 

 

본 약제의 3상 임상시험인 SYNCHRONY 연구의 결과가 기대된다. 

 

Akero사의 EFX의 진행 중인 임상시험 정보

 

Reference.

https://www.biospace.com/article/releases/akero-therapeutics-reports-statistically-significant-histological-improvements-at-week-96-in-phase-2b-harmony-study/

Akero Therapeutics Reports Statistically Significant Histological Improvements at Week 96 in Phase 2b HARMONY Study | BioSpace

https://akerotx.com/